לתאי גזע ראשוניים היכולת לייצר את הכדוריות האדומות, הלבנות והפלזמה, זו הסיבה לכך שניתן להשתמש בהם לטיפול במגוון מחלות שטופלו בעבר בתאי גזע ממח עצם. בנוסף, ניתן לטפל גם במחלות רבות הקשורות למערכת הדם והמערכת החיסונית, כגון אנמיה, לוקמיה וכן פגמים מולדים שונים.

תאי גזע משמשים מזה שנים לטיפול במחלות סרטן הדם כגון לוקמיה ולימפומה, במחלות גנטיות כגון טלסמיה ופנקוני-אנמיה ובמחלות כשל מערכת החיסון.