מחלות כשל של מוח העצם שמקורן גנטי פוגעות בתאי הדם האדומים של החולה, בתאי הדם הלבנים ובטסיות הדם. מחקרים שנעשו לאחרונה, מגלים כי להשתלת תאי גזע מדם טבורי מאח או אחות אחוזי הצלחה טובים במיוחד בריפוי מחלות אלו.

מחלות כשל של מוח העצם כוללות קבוצה של הפרעות שמקורן גנטי או נרכש. במחלות אלו חלה פגיעה במוח העצם והוא אינו מצליח לייצר מספיק תאי דם חדשים. הפגיעה ביצור מערכת הדם יכולה לערב שורת תאים אחת או את כל שורות התאים. כך, מחלות אלה פוגעות בתאי הדם האדומים של החולה, בתאי הדם הלבנים ובטסיות הדם. מחלות על רקע גנטי כוללות את אנמיה ע"ש פנקוני,  אנמיית בלקפאן-דיאמונד (Diamond Blackfan anemia) ותסמונת קוסטמן (Kostmann syndrome).

עבור חולים במחלות גנטיות של כשל מוח עצם (Inherited bone marrow failure syndromes), השתלות אלוגנאיות (מתורם) הינן האפשרות הטיפולית היחידה. בעבר מוח עצם שימש כמקור לתאי גזע להשתלות אלה, אולם לאחרונה גובר השימוש בדם חבל הטבור. למעשה, מחקר שהתבצע לאחרונה הסיק, כי השתלת דם טבורי מקרוב משפחה מספקת תוצאות מצוינות לילדים החולים במחלות כשל מוח עצם גנטיות. החוקרים מצאו, כי חולים שעברו השתלת תאי גזע מדם טבורי שמקורו בקרוב משפחה היו בעלי שיעור הישרדות גבוה מאוד של 95% ושכיחות נמוכה של סיבוכים כגון מחלת השתל נגד המאחסן, בהשוואה לחולים שעברו השתלת דם טבורי מתורם זר.

החוקרים הסיקו, כי השתלת דם טבורי הינה אפשרות טיפולית מצוינת עבור חולים שיש להם תרומה זמינה מקרוב משפחה (בדרך כלל אח או אחות). בנוסף, החוקרים סבורים כי הממצאים שלהם מספקים תמיכה נוספת בשימור דם טבורי בבנק פרטי או משפחתי, בהתחשב בהעדר סיכון לתורם ולתוצאות שדווחו בעבר לטיפול בהפרעות מטבוליות ובמחלות של מערכת החיסון.

לידיעה המלאה:
Cord Blood Provides Excellent Outcomes in Treatment of Inherited Bone Marrow Failure Syndromes