המרכז הרפואי Duke Medicine קיבל מענק בגובה 15 מיליון דולר למימון תוכנית חדשה הבוחנת שימוש בדם טבורי לטיפול באוטיזם, שבץ, שיתוק מוחין והפרעות נוירולוגיות נוספות.

משפחות אשר מעוניינות שילדם ישתתף בניסוי מוזמנות ליצור קשר למייל This e-mail address is being protected from spambots. You need JavaScript enabled to view it. או למספר  8002673-(844)

שלב ראשון בפרויקט חמש-שנתי
מענק שניתן ע"י קרן מרקוס, ארגון פילנתורופי מאטלנטה, נועד לממן את השנתיים הראשונות בפרויקט מחקרי חמש-שנתי של פרופ' ג'ואן קורצברג, מנהלת מדעית ורפואית של תוכנית רוברטסון לרפואה תאית יישומית, וד"ר ג'רלדין דוסון, מנהלת המרכז לאבחון וטיפול באוטיזם במרכז רפואי דיוק.

"אני נלהב מהזדמנות חסרת תקדים שקיבלנו", אמר ד"ר ויקטור דזאו, בכיר בתוכנית הבריאות של אוניברסיטת דיוק.
"ג'ואן קורצברג עושה עבודה פורצת דרך בתחום של השתלת תאי גזע מדם טבורי, וג'רי דוסון מביאה אתה ידע וניסיון עצומים בתחום האוטיזם", אמר דזאו. "יחד הן תבחנה גישות חדשניות לטיפול בהפרעות נוירולוגיות מאתגרות. המחקר החדש טומן בחובו הבטחה לפריצת דרך מדעית משמעותית הניתנת ליישום, ואנחנו מודים מאוד לקרן מרקוס על ההזדמנות שניתנה לנו".

תקווה לטיפול מבוסס-תאים פורץ דרך
קורצברג ודוסון מקוות לפתח טיפולים מבוססי-תאים שיוכלו לשקם את תפקוד המוח עבור אנשים הסובלים מהפרעות נוירולוגיות חשוכות מרפא. הצלחה במחקר תפתח דלתות למחקרים קליניים נוספים שמטרתם להפחית את מספר הנכויות ולשפר את איכות החיים של מיליוני ילדים ומבוגרים.

"אוניברסיטת דיוק ומערכת הבריאות מוקירים את החזון של קרן מרקוס", אמר נשיא דיוק, ריצ'ארד ה. ברודהד. "המענק יאפשר לחוקרים של דיוק לנווט את הידע שלהם לפיתוח טיפולים חדשניים, במטרה לשפר חיים של מיליונים".
סדרה של מחקרים קליניים – אוטיזם, שיתוק מוחין ושבץ

הפרויקט יכלול סדרות של מחקרים קליניים שיעשו שימוש בדם טבורי לטיפול ביותר מ-390 ילדים ומבוגרים הסובלים מאוטיזם, 100 ילדים עם שיתוק מוחין ו-90 מבוגרים עם שבץ. בהתבסס על מחקרים קודמים בתחום, ההשערה של קורצברג ודוסון היא שדם טבורי יכול לסייע בשיקום של אזורים פגועים או לא מתפקדים במוח.

הקושי במציאת מימון
"קשה מאוד למצוא מימון למחקר מסוג זה, לכן ההזדמנות היחידה לפריצת דרך אמיתית היא באמצעות תמיכה מארגונים פילנתרופיים דוגמת קרן מרקוס", אמרה ד"ר ננסי אנדריוס, דקאנית של בי"ס לרפואה בדיוק. "בסיוע הקרן, אנו מקווים להעניק תקווה למספר גדול של אנשים עם אוטיזם והפרעות אחרות".

כ-2 מיליון אנשים בארה"ב סובלים מתסמונות הקשת האוטיסטית – קבוצה של הפרעות המשפיעות על התנהגות ותקשורת בינאישית. שבץ הורג בארה"ב כ-130,000 איש בשנה, וכ-764,000 ילדים וצעירים סובלים משיתוק מוחין.
השלב הראשון של התוכנית – מחקר ראשוני שיכלול 20 משתתפים הסובלים מאוטיזם ויעשה שימוש בדם טבורי שנשמר בלידתם – יצא כבר לדרך. התוכנית תמשיך עם ניסויים בשלב II הבוחנים שימוש בדם טבורי מתרומה עבור ילדים הסובלים מאוטיזם או שיתוק מוחין ומבוגרים הסובלים משבץ.

פוטנציאל עצום
"לתוכנית זו פוטנציאל עצום", אמרה ד"ר קורצברג, המשמשת גם כמנהלת תכנית להשתלות דם ומח עצם בילדים ומנהלת של בנק דם טבורי בקרולינה. "אוטיזם, שבץ ושיתוק מוחין הם הפרעות נוירולוגיות שמקשות על תפקוד ופוגעות באיכות חיים של ילדים ומבוגרים. אם נוכל להשיג שיפור, תהיה לכך השפעה אדירה ברמת החולה וגם ברמה חברתית".
תאי דם טבורי נאספים משליה ללא סיכון לאימא או לתינוק. אם האיסוף לא מתבצע, הדם היקר הופך לפסולת רפואית אחרי הלידה. אחרי האיסוף, אפשר להקפיא את התאים לשימוש עתידי בהשתלת תאי גזע או ברפואה תאית.

מעודדים מתוצאות של מחקרים שכבר נעשו
המחקר הקודם של פרופ' קורצברג הראה שתאי גזע מדם טבורי יכולים לצמצם דלקת ולאותת לתאים נורמליים לתקן נזקים באזורים בהם המוח נפגע ע"י הפרעה נוירולוגית תורשתית. מחקר שפורסם לאחרונה ע"י דיוק מצביע על כך שטיפול בילדים באמצעות דם טבורי עצמי עשוי להביא לתוצאה דומה במקרים של HIE, מצב בו נגרם נזק מוחי לילוד.
בהתבסס על תוצאות אלה, ינסה המחקר החדש להגדיר האם לתאי הדם טבורי תהיה השפעה דומה גם במקרים של אוטיזם ושבץ. המחקר ישתמש בכלים שפותחו ע"י ד"ר דוסון וינסה לענות על השאלה, האם הטיפול לא רק משפר את ההתנהגות בילדים ומבוגרים עם אוטיזם, אלא גם משנה תבניות של פעילות מוחית.

קורצברג ודוסון יבחנו את שאלת המפתח – האם ניתן להשיג את התוצאות המויעלות של טיפול באמצעות דם טבורי גם כשמשתמשים בדם מתרומה ולא רק במנות מבנקים פרטיים .אם זה יוכח כנכון, טיפול באמצעות דם טבורי יהפוך לזמין עבור אנשים רבים הזקוקים למענה רפואי.

"כולנו רצינו טיפול אפקטיבי שיהיה זמין לכולם", אמרה דוסון שמשמשת גם כמנהלת מייסדת של מרכז לאוטיזם באוניברסיטת וושינגטון ומנהלת מדעית בארגון "Autism speaks" לפני שהצטרפה לדיוק באוגוסט 2013.

אודות קרן מרקוס
קרן מרקוס נוסדה ע"י ברני מרקוס,  אחד המייסדים של רשת Home Depot. לקרן היסטוריה ארוכה של תמיכה בתחום של אוטיזם, שבץ, שיתוק מוחין והפרעות נוירולוגיות נוספות, כמו גם במחקר בתאי גזע. הקרן מתמקדת במחקרים ביו-רפואיים הקרובים לשלב השימוש הקליני, כאלה שיש בהם תקווה לטיפולים חדשים למחלות חשוכות מרפא, ושאין הרבה סיכוי לקבל בשבילם מימון ממקורות מסורתיים, כגון מכון הבריאות הלאומי.
ברני מרקוס ייסד את מרכז מרקוס לאוטיזם באטלנטה בשנת 1991 ותרם כספים להקמת ארגון Autism speaks בשנת 2005.